毋庸置疑，一个新药能成功上市，其带来的利润是及其可观的，2016年恒瑞的阿帕替尼和贝达的埃克替尼销售额分别是9亿和10亿，今年均已进入新医保目录中，这些创新药物还将为企业带来更多稳定的利润增长。正是因为药物研发具有很明显的经济学特征，才更需要药物经济学手段去辅助药物研发的决策和道路。

　　什么是新药?2015年8月国务院印发了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》将新药由现行的“未曾在中国境内上市销售的药品”调整为“未在中国境内外上市销售的药品”，这一变动诠释了新药的两种属性，创新和价值。创新体现在1类新药的物质结构在全球上都应是最新的;价值体现在新药相较于市面上的老药更具有临床疗效。

　　新药研发的四期临床试验【1】

　　[1]吴久鸿.药物经济学[M].北京高等教育出版社，2017

　　新药的研发过程有着很明显的经济学特征

　　高成本

　　在新药上市前，在药物研发中从寻找化学实体修饰靶向药物到选定候选药物，到后期的开发研究进行评价试验最后进入生产准备上市，中间的人力物力财力耗费巨大。在过去的每十年里，全球新药的研发成本都以翻倍的速度快速增长，单个上市新药的平均研发成本接近10亿美元。不仅如此，开发一种新药往往需要很多的时间成本，如贝达药业的埃克替尼从2000年的探索期到2010年的III期临床试验顺利完成，历经了10年的风雨研发历程。

　　高风险

　　新药研发过程中技术上也会有高失败率，上千种新化学单体中可能只有少数几个是可以进入后期候选物质中，除了技术上，还要面临这资金、政策、市场上的各种风险。例如新药研发投入市场后，在本土规定的专利期内有着不错的市场，但专利期一到，各种高质量的仿制药蜂拥而至，竞争激烈，市场占有率急速下降。

　　高回报

　　毋庸置疑，一个新药能成功上市，其带来的利润是及其可观的，2016年恒瑞的阿帕替尼和贝达的埃克替尼销售额分别是9亿和10亿，今年均已进入新医保目录中，这些创新药物还将为企业带来更多稳定的利润增长。

　　正是因为药物研发具有很明显的经济学特征，才更需要药物经济学手段去辅助药物研发的决策和道路。

　　药物经济学最根本的目的就是为了更好的配置资源，在药物研发中药物经济学研究同样是为了更好的分配研发资源，及时在临床阶段规避研发终将失败或者未来会亏损的药物;帮助决策者去探讨开发成功在技术上的可行性;估计临床上对此药品的需要程度。

　　在投资理念上说，运用药物经济学手段去估算一个品种做下来要花多少钱，多少时间，失败的概率有多少。上市后能获得的最大利润以及定价多少才算合理。

　　最适合运用药物经济学评价的药物研发阶段是II期、III期临床试验，国外药物经济学在企业药物研发决策中运用的很成熟，他们讲究“早死早超生”，如果一种新化学实体在II期临床研究阶段中就已经显示不出什么成本或疗效优势，决策人会果断将它放弃掉，寻找别的新物质结构。

　　但是在国内药企中，运用药物经济学在药物研发中做决策的还是很少，一是技术上的不成熟，二是不愿舍弃。能找寻到出新单体虽说不易，但是如果没有更好的成本效益，那么后期投入的成本也终将成为先前沉没成本的一部分。

　　值得一提的是，以往在药物研发决策分析中经济学研究一般都在临床后期，证实了品种的安全有效之后，再基于已有的汇总数据和结果去分析。但是这样的经济学研究不仅失去了它本来的决断作用，而且因为研究的滞后致使研发和市场上策略的脱节，失去了先机。

　　真正的药物经济学本应该在II期尽早开展，甚至是I期，站在前瞻的角度，提前分析新药与同类药品的优劣势，分析研发可行性，探索评估成本效益的模型。随着以随机双盲对照的大规模临床实验上的开展时，就应收集数据，不断优化药物经济模型，利用大数据收集成本和产出的数据，模拟模型，为是否继续进行研发提供建议。

　　IV期临床实验的数据应该是补充和完善药物经济学的模型，不断地缩小不确定性，为上市后的药品定价，市场准入，合理用药以及进入医疗报销目录打下坚定的基础。

　　所以，药物经济学做为辅助药物研发决策的一种工具，不应该在后期才默默开展，而是和药物研发一起成长。